Norte-americana sofre de anemia falciforme - a doença genética mais comum no mundo - que lhe causava internamentos constantes, dores permanentes e aumentava o risco de AVC. Há quatro anos tudo mudou na sua vida.
A vida de Victoria Gray mudou há quatro anos, quando o seu hematologista lhe ligou a propor entrar num ensaio clínico. Aos 37 anos, a norte-americana sofre de anemia falciforme, a doença genética mais comum em todo o mundo, e que se caracteriza por uma mutação nos glóbulos vermelhos que faz com que estas células não sejam redondas, mas em forma de meia lua, aumentando o risco de AVC e de outras doenças.
Victoria Gray tinha uma esperança de vida de sete anos à nascença. Porém, não só contrariou as expectativas iniciais dos médicos como se tornou, em 2019, na primeira doente a receber uma terapia baseada na edição genética CRISPR. Uma tecnologia inventada em 2012 e que permite corrigir erros no livro de instruções das três milhões de letras do ADN que compõem o genoma humano.
Quatro anos depois, Gray sente que tem uma nova vida pela frente. "Já não sinto dores, nem voltei a ser internada, o que antes acontecia com frequência", contou esta semana no III Congresso Internacional de Edição do Genoma Humano, que aconteceu em Londres. Pela primeira vez, está até à procura de trabalho a tempo inteiro e sente-se capaz de tratar dos quatro filhos sem ajuda.
"Graças às minhas supercélulas, a minha vida mudou por completo", disse emocionada, perante os especialistas presentes.
Para chegar aqui - ao mais próximo de uma cura nos 113 anos em que a doença é conhecida -, Gray teve de se submeter a um tratamento doloroso. Primeiro foram extraídas células mãe da sua medula, que foram isoladas em laboratório, onde foram cortadas pelas tesouras moleculares do CRISPR justamente na posição do gene BCL11A. Automaticamente as células repararam o corte no genoma unindo os extremos de novo e corrigindo o erro que causava a anemia calciforme de Victoria Gray.
Mas antes de injetar estas células corrigidas no corpo de Gray, foi preciso de matar todas as células sanguíneas doentes da medula óssea, recorrendo a quimioterapia. Depois desta 'limpeza' foram colocadas as células editadas de volta na medula de Gray, que teve de ficar em isolamento até que semanas depois existisse no seu corpo uma nova geração de glóbulos vermelhos carregados de hemoglobina sã.
Tal como Gray dezenas de outros doentes estão em ensaios clínicos com este tratamento, tanto para esta doença como para a talassemia beta, outra doença sanguínea genética, que obriga a transfusões de sangue para a vida. Estes ensaios estão a ser levados a cabo nos EUA pelas farmacêuticas Vertex e CRISPR Therapeutics, onde se espera a aprovação do seu uso ainda este ano e posterior chegada à Europa.
Apesar da grande promessa que estes tratamentos têm apresentado, um dos entraves será o custo. O preço rondará os 2,8 milhões de euros (três milhões de dólares), a que se somam os custos de internamento, transfusões e quimioterapia. O que pode dificultar o seu acesso por parte dos países onde a anemia falciforme é mais prevalente: Índia e continente africano, onde existem pelo menos seis milhões de doentes.
A edição genética está a ser testada, neste momento, essencialmente para o tratamento de doenças genéticas do sangue, onde é possível extrair células-tronco e editá-las em laboratório. Este passo permite confirmar se a doença foi corrigida antes de voltar a colocar as células no doente.
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